今日，生物醫(yī)藥行業(yè)知名媒體網(wǎng)站BioSpace評(píng)選出2023年度新一代生物新銳公司（NextGen Bio“Class of 2023”）。BioSpace對(duì)在2020年9月至2021年9月中進(jìn)行A輪融資的新銳進(jìn)行評(píng)估，通過對(duì)公司的融資情況、合作、研發(fā)管線、成長潛力以及創(chuàng)新方面進(jìn)行綜合評(píng)估，選出24家上榜的生命科學(xué)新銳。許多這些上榜的新銳已對(duì)產(chǎn)業(yè)界有著重要的影響，讓我們期待這些公司在未來會(huì)持續(xù)對(duì)生物醫(yī)藥發(fā)展做出貢獻(xiàn)，帶來更多醫(yī)療上的突破以造福更多患者！
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1. Neumora Therapeutics Neumora公司專注于腦部疾病精準(zhǔn)藥物的研究。Neumora專有的Data Biopsy Signatures平臺(tái)結(jié)合了包含基因組學(xué)、影像學(xué)、腦電圖、臨床癥狀等多重?cái)?shù)據(jù)來探究大腦疾病的多重驅(qū)動(dòng)因素和精確表型，進(jìn)而匹配針對(duì)性療法。Neumora與安進(jìn)（Amgen）在大腦神經(jīng)領(lǐng)域達(dá)成5億美元戰(zhàn)略性合作，并在2022年10月完成1.12億美元B輪融資。
Neumora目前具有許多臨床前與臨床階段的項(xiàng)目，這些項(xiàng)目靶向許多已在臨床中獲得驗(yàn)證或是創(chuàng)新的靶標(biāo)，治療許多神經(jīng)心理障礙與神經(jīng)退行性疾病。Neumora在去年10月完成其先導(dǎo)項(xiàng)目NMRA-140的臨床2a期試驗(yàn)病患招募。NMRA-140是一款用于治療抑郁癥的在研κ阿片受體拮抗劑。此外，公司目前處于臨床階段的項(xiàng)目還有用以治療神經(jīng)心理障礙的血管升壓素1a受體拮抗劑NMRA-511，以及將于2023年進(jìn)入臨床1期試驗(yàn)的M4毒蕈堿受體正向別構(gòu)調(diào)節(jié)物NMRA-266。Neumora另外還有許多聚焦于帕金森病與肌萎縮側(cè)索硬化（ALS），具有成為”first-in-class”潛力的早期研發(fā)項(xiàng)目。
2. Altos Labs Altos Labs的成立旨在發(fā)現(xiàn)細(xì)胞返老還童的奧秘，重塑細(xì)胞健康，使其抵抗疾病。為了實(shí)現(xiàn)這一宏大的目標(biāo)，該公司招攬了四位諾獎(jiǎng)得主和全球多位相關(guān)領(lǐng)域的頂尖科學(xué)家共同加入。與此同時(shí)，該公司亦在成立之初獲得了30億美元的投資。根據(jù)業(yè)內(nèi)媒體STAT的報(bào)道，這是生物技術(shù)領(lǐng)域有史以來規(guī)模最大的一筆投資。
Altos專注于解鎖在細(xì)胞層面上老化的過程以及可能的逆轉(zhuǎn)機(jī)制，通過對(duì)細(xì)胞進(jìn)行多樣的編程，使這些細(xì)胞具有更為優(yōu)化的抵抗力，進(jìn)而促進(jìn)與長壽、抗老化藥物相關(guān)的藥物開發(fā)。
3. Odyssey Therapeutics Odyssey Therapeutics是一家專注于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化下一代免疫調(diào)節(jié)劑和腫瘤藥物的生物技術(shù)公司。目前，Odyssey正在構(gòu)建一個(gè)將人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)相結(jié)合用于分子設(shè)計(jì)的發(fā)現(xiàn)引擎，一個(gè)包含針對(duì)多種氨基酸、分子膠和天然產(chǎn)物的專有共價(jià)庫的化學(xué)平臺(tái)，以及用于新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)的功能基因組學(xué)平臺(tái)。
2021年12月，Odyssey宣布獲得2.18億美元A輪融資，并在不到一年的時(shí)間完成1.68億美元的B輪融資。通過這些資金，Odyssey正在迅速推進(jìn)免疫學(xué)和腫瘤學(xué)項(xiàng)目，專注于那些已被驗(yàn)證但尚無上市的解決方案的靶點(diǎn)。目前的管線包括8個(gè)已宣布的小分子和蛋白質(zhì)療法項(xiàng)目。
4. Affini-T Therapeutics Affini-T由美國弗雷德-哈欽森癌癥中心的科學(xué)家聯(lián)合創(chuàng)建，旨在利用合成生物學(xué)和基因編輯，針對(duì)癌癥驅(qū)動(dòng)因子突變，開發(fā)新一代T細(xì)胞受體（TCR）細(xì)胞療法。該公司的研發(fā)策略是針對(duì)由特定致癌基因突變驅(qū)動(dòng)的癌癥（例如KRAS基因突變驅(qū)動(dòng)的癌癥），發(fā)現(xiàn)人體中已經(jīng)存在的特異性TCR。這些TCR能夠區(qū)分KRAS突變體和野生型KRAS，為TCR細(xì)胞療法提供了選擇性。
Affini-T在去年3月宣布完成1.75億美元融資。Affini-T的專有平臺(tái)旨在選擇和改造正確的免疫細(xì)胞，產(chǎn)生持久和協(xié)調(diào)的免疫反應(yīng)。該公司的創(chuàng)新合成生物學(xué)開關(guān)可以改寫腫瘤微環(huán)境的規(guī)則，通過增加T細(xì)胞持久性，建立持續(xù)反應(yīng)和增強(qiáng)腫瘤浸潤，改良T細(xì)胞的功能。該公司的研發(fā)管線中包括靶向G12V和 G12D突變體，以及p53突變體的候選TCR細(xì)胞療法。針對(duì)病毒驅(qū)動(dòng)的癌癥的在研療法已經(jīng)進(jìn)入臨床開發(fā)階段。
5. Upstream Bio
去年6月，Upstream Bio公司宣布完成2億美元A輪融資，獲得資金將用于推動(dòng)其主打在研療法UPB-101的臨床開發(fā)。UPB-101是一款靶向抗胸腺基質(zhì)淋巴細(xì)胞生成素（TSLP）受體的單克隆抗體，TSLP是一種上皮細(xì)胞因子，位于多個(gè)炎癥級(jí)聯(lián)反應(yīng)的頂端。它可能影響多種過敏性和炎癥性疾病，包括哮喘。
Upstream Bio從安斯泰來獲得UPB-101的開發(fā)權(quán)益，它已經(jīng)完成臨床前和初步臨床期研究。Upstream已經(jīng)選擇哮喘作為UPB-101的第一個(gè)適應(yīng)癥，并且計(jì)劃探索由TSLP介導(dǎo)炎癥驅(qū)動(dòng)的其它疾病。
6. Capstan Therapeutics Capstan是一家專注開發(fā)具細(xì)胞種類特異性工程化細(xì)胞療法的公司，具治療如癌癥、自身免疫疾病、血液相關(guān)障礙與纖維化等多項(xiàng)疾病的潛力。其專有科技主要由3項(xiàng)科技組成：非病毒遞送系統(tǒng)、細(xì)胞種類特異性靶向分子、疾病特異性載荷設(shè)計(jì)。
Capstan專有的靶向脂質(zhì)納米顆粒（tLNP）技術(shù)能夠介導(dǎo)具細(xì)胞種類特異性的吸收，并通過設(shè)計(jì)與遞送疾病相關(guān)的mRNA，達(dá)到在活體內(nèi)遞送嵌合抗原受體（CAR）至特定免疫細(xì)胞以消滅疾病細(xì)胞。Capstan將可能為臨床標(biāo)準(zhǔn)治療帶來變革性改變的項(xiàng)目列為優(yōu)先開發(fā)選項(xiàng)，例如開發(fā)潛力成為“first-in-class”、通過門診方式遞送的體內(nèi)CAR療法來治療那些目前仍不存在有效療法的疾病，以及專注于某些單基因血液障礙新式療法開發(fā)的推進(jìn)。Capstan在去年9月完成1.65億美元的種子輪和A輪融資，輝瑞、拜耳、禮來、百時(shí)美施貴寶、諾華等大型藥企的投資部皆參與了投資。
7. Alto Neuroscience Alto Neuroscience是一家精準(zhǔn)精神病學(xué)領(lǐng)域的初創(chuàng)公司，專注于開發(fā)靶向藥物，來幫助精神障礙患者更快地康復(fù)。該公司的精準(zhǔn)精神病學(xué)平臺(tái)通過分析腦電活動(dòng)、行為表現(xiàn)、可穿戴設(shè)備數(shù)據(jù)、遺傳學(xué)和其他因素來檢測(cè)大腦生物標(biāo)志物，以便為每個(gè)患者匹配合適的藥物。
Alto于去年10月完成3500萬美元的B輪融資，本輪融資使得Alto的融資總金額達(dá)到7500萬美元。該公司旗下處于臨床階段的產(chǎn)品管線涵蓋了治療抑郁癥、創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙和其他精神健康疾病的候選藥物。去年12月，Alto宣布，其靶向環(huán)磷酸腺苷（cAMP）信號(hào)通路的創(chuàng)新藥物組合在1期人類大腦機(jī)制研究中獲得積極結(jié)果。該公司的ALTO-103和ALTO-104創(chuàng)新組合療法，在與患者應(yīng)答相關(guān)的指標(biāo)上，與安慰劑相比表現(xiàn)出顯著藥效學(xué)效應(yīng)。這些發(fā)現(xiàn)顯示，這些候選藥物具有藥理學(xué)活性，支持進(jìn)一步在患者中進(jìn)行評(píng)估。
8. IDRx IDRx公司在去年8月完成1.22億美元的A輪融資。IDRx的目標(biāo)是開發(fā)具有高度選擇性，理性設(shè)計(jì)的藥物組合，克服目前精準(zhǔn)抗癌藥物的局限性，幫助更多患者在疾病的早期階段獲得更持久的緩解。
IDRx公司的策略是在癌細(xì)胞尚未積累很多突變的時(shí)候，就使用組合療法，它包括強(qiáng)力靶向主要癌癥驅(qū)動(dòng)因子的藥物，和阻斷癌細(xì)胞逃逸通路的藥物。這一策略從一開始就堵住了癌細(xì)胞的“后路”，有望獲得更持久的緩解。IDRx公司的研發(fā)管線包含兩款分別從德國默克（Merck KGaA）和Blueprint Medicines公司授權(quán)獲得的小分子酪氨酸激酶抑制劑IDRX-42和IDRX-73。它們旨在抑制非PDGFR驅(qū)動(dòng)的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）中的關(guān)鍵遺傳驅(qū)動(dòng)因子和耐藥性突變。IDRX-42的首個(gè)人體臨床試驗(yàn)已經(jīng)啟動(dòng)，它也獲得了美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療GIST。
9. Intergalactic Therapeutics Intergalactic專注于開發(fā)非病毒基因療法，其突破性平臺(tái)基于兩種專有技術(shù)：1）共價(jià)閉合環(huán)狀DNA（C3DNA），它的特點(diǎn)是不會(huì)整合到宿主基因組中和導(dǎo)致不良的免疫反應(yīng)，且允許遞送大型基因；2）利用脈沖電場(chǎng)局部遞送基因療法的先進(jìn)系統(tǒng)（COMET）。
Intergalactic利用合成生物學(xué)設(shè)計(jì)的共價(jià)閉合環(huán)狀DNA能夠被細(xì)胞攝取并表達(dá)，并使用無細(xì)胞制造流程，不含病毒或細(xì)菌序列，因此不會(huì)被免疫系統(tǒng)識(shí)別，使C3DNA能夠像內(nèi)源性基因一樣發(fā)揮作用，從而增強(qiáng)基因表達(dá)的持久性，并且允許重復(fù)給藥。Intergalactic在2021年10月完成7500萬美元的A輪融資。
10. Septerna Septerna于2022年1月獲得1億美元的A輪融資，Septerna是由幾位在GPCR方面做出開創(chuàng)性研究的科學(xué)家聯(lián)合投資機(jī)構(gòu)Third Rock Ventures推出。Robert Lefkowitz博士是創(chuàng)始人之一，他因在G蛋白偶聯(lián)受體（GPCR）領(lǐng)域做出的貢獻(xiàn)而共同獲得2012年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)。Septerna公司正在針對(duì)廣泛的疾病領(lǐng)域，發(fā)現(xiàn)和推進(jìn)靶向GPCR的新型小分子藥物研發(fā)管線。
Septerna公司的技術(shù)平臺(tái)能夠在細(xì)胞環(huán)境之外重現(xiàn)GPCR的天然結(jié)構(gòu)、功能和動(dòng)力學(xué)。這一技術(shù)能促進(jìn)迅速解析GPCR和配體結(jié)合的結(jié)構(gòu)，并加快基于結(jié)構(gòu)的藥物設(shè)計(jì)。
11. Chroma Medicine Chroma的目標(biāo)是高效模擬表觀遺傳學(xué)基因調(diào)控機(jī)制，以精確而持久地控制基因表達(dá)。Chroma的可編程表觀遺傳編輯器將一個(gè)DNA結(jié)合結(jié)構(gòu)域，與表觀遺傳效應(yīng)結(jié)構(gòu)域偶聯(lián)，其中DNA結(jié)合域特異性地靶向待沉默或激活的單個(gè)或多個(gè)基因，效應(yīng)結(jié)構(gòu)域則負(fù)責(zé)調(diào)控DNA的甲基化模式，控制染色質(zhì)構(gòu)象，并激活或抑制基因表達(dá)。這種方法不需切割DNA序列、或激活難以預(yù)測(cè)的DNA修復(fù)通路，避免因切割DNA序列產(chǎn)生的潛在副作用。
Chroma于2021年11月完成1.25億美元的A輪融資。而此次融資獲得的資金被用于支持公司表觀遺傳學(xué)基因編輯技術(shù)平臺(tái)的開發(fā)。
12. Ceptur Therapeutics Ceptur旨在利用稱為U1銜接子（adaptor）的技術(shù)，靶向沉默特定mRNA前體。U1銜接子是一種二價(jià)寡核苷酸，它的一端能夠與包含特定序列的mRNA前體結(jié)合，另一端與U1小核核糖核蛋白（small nuclear ribonuclear protein，U1 snRNP）結(jié)合。U1 snRNP是一個(gè)廣泛存在，調(diào)節(jié)轉(zhuǎn)錄和剪接的細(xì)胞內(nèi)機(jī)制。它在mRNA前體的水平調(diào)控基因表達(dá)，因此這種治療模式可能靶向難于成藥的靶點(diǎn)。在Nature Biotechnology上發(fā)表的一篇文章曾指出，U1銜接子的脫靶效應(yīng)有限，并且沒有發(fā)現(xiàn)對(duì)剪接產(chǎn)生不良影響。而且，使用多個(gè)U1銜接子或者將U1銜接子與siRNA聯(lián)用可增強(qiáng)基因沉默的效果。Ceptur于去年1月完成7500萬美元的A輪融資。而此融資獲得的資金被用于推動(dòng)其差異化的基因醫(yī)學(xué)研發(fā)管線。
13. Clade Therapeutics Clade的成立是為了克服當(dāng)前細(xì)胞療法的臨床局限性，通過解決持久性、患者兼容性、可重復(fù)性和可擴(kuò)展性，實(shí)現(xiàn)這一日益重要的治療模式的變革潛力。
Clade于2021年11月完成8700萬美元的A輪融資，用以支持該公司專有平臺(tái)的開發(fā)。其專有平臺(tái)對(duì)同種異體的iPSCs進(jìn)行改造，讓它們能夠“隱身”逃過宿主免疫系統(tǒng)的攻擊，使得它們分化為治療細(xì)胞后，能實(shí)現(xiàn)免疫相容的細(xì)胞移植，從而開發(fā)新一代的即用型細(xì)胞療法。該公司的早期重點(diǎn)是癌癥。
14. Triana Biomedicines TRIANA公司于去年4月完成1.1億美元融資，目標(biāo)為建立潛在”best-in-class“可擴(kuò)展的技術(shù)平臺(tái)，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)分子膠。TRIANA平臺(tái)的目標(biāo)是生成穩(wěn)定兩種蛋白之間預(yù)先存在的相互作用，或產(chǎn)生新相互作用的產(chǎn)品，改變疾病靶點(diǎn)的命運(yùn)或功能。分子膠可能允許開發(fā)與疾病高度相關(guān)的“不可成藥”靶點(diǎn)或傳統(tǒng)藥物發(fā)現(xiàn)手段未充分解決的靶點(diǎn)。
TRIANA的研發(fā)策略旨在以靶標(biāo)為中心，理性設(shè)計(jì)和發(fā)現(xiàn)分子膠。該公司的創(chuàng)新平臺(tái)能夠?qū)?00多種已知的E3泛素連接酶及其疾病相關(guān)靶標(biāo)進(jìn)行評(píng)估和優(yōu)先排序，并快速探索用于發(fā)現(xiàn)分子膠降解劑的多樣化化學(xué)空間。該公司希望以這種手段開發(fā)具有廣泛治療應(yīng)用的產(chǎn)品。
15. Code Biotherapeutics Code Bio旨在開發(fā)基因藥物來治療和潛在治愈嚴(yán)重和危及生命的遺傳疾病。Code Bio利用其新穎的基于合成DNA的非病毒遞送平臺(tái)3DNA，克服了基于病毒的遞送方法固有的許多挑戰(zhàn)，包括免疫原性、載荷大小和遞送限制、無法重新給藥和生產(chǎn)復(fù)雜性。
據(jù)官網(wǎng)介紹，3DNA平臺(tái)的設(shè)計(jì)使這種載體能夠?qū)崿F(xiàn)細(xì)胞特異性靶向、大型遺傳有效載荷的遞送，并具有重復(fù)給藥的潛力。3DNA已被證明能夠遞送接近10kb的基因。通過在基于DNA的載體上偶聯(lián)與特定組織或細(xì)胞表面受體結(jié)合的配體，3DNA載體可以選擇性遞送基因藥物。3DNA載體的制造簡單且可重復(fù)，可以實(shí)現(xiàn)批量生產(chǎn)和保存。去年2月，Code Bio與武田（Takeda）達(dá)成研發(fā)協(xié)議，利用Code Bio專有的3DNA靶向非病毒基因藥物遞送平臺(tái)，為靶向肝臟與中樞神經(jīng)系統(tǒng)的罕見病適應(yīng)癥設(shè)計(jì)和開發(fā)基因療法。
16. Satellite Bio Satellite Bio致力于利用生物工程學(xué)，制造組織療法（Tissue Therapeutics），修補(bǔ)、恢復(fù)或者替代關(guān)鍵器官或者組織的功能。Satellite Bio的專有技術(shù)平臺(tái)可以將不同類型的內(nèi)分泌和旁分泌細(xì)胞（包括原代細(xì)胞，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞分化的細(xì)胞，或者工程化細(xì)胞）植入到基質(zhì)中，生成可以被移植到患者體內(nèi)的移植體。通過手術(shù)移植到患者體內(nèi)后，它們具有整合到移植環(huán)境中，完全發(fā)揮其功能，修補(bǔ)、恢復(fù)或者替代功能失常的組織或器官的潛力。Satellite Bio于去年4月完成總計(jì)1.1億美元的種子輪和A輪融資。
17. Ambagon Therapeutics Ambagon旨在通過開發(fā)分子膠，穩(wěn)定內(nèi)在無序蛋白（intrinsically disordered proteins）的結(jié)構(gòu)，靶向傳統(tǒng)認(rèn)為“不可成藥”的蛋白靶標(biāo)。稱為14-3-3的銜接蛋白（adaptor protein）可與許多包含無序區(qū)域的蛋白質(zhì)結(jié)合，其中包括驅(qū)動(dòng)癌癥的Raf蛋白激酶，F(xiàn)OXO轉(zhuǎn)錄蛋白，p53抑癌蛋白等等。Ambagon應(yīng)用對(duì)14-3-3蛋白的深入了解和一套專有的藥物發(fā)現(xiàn)工具，來創(chuàng)建穩(wěn)定14-3-3和互作蛋白形成的復(fù)合體結(jié)構(gòu)的分子膠。通過穩(wěn)定天然的蛋白相互作用，這些分子膠可以放大蛋白相互作用的結(jié)果，比如抑制蛋白的疾病驅(qū)動(dòng)活性，增強(qiáng)或穩(wěn)定蛋白活性，以及促進(jìn)疾病驅(qū)動(dòng)蛋白的降解。
Ambagon于去年1月完成8500萬美元的A輪融資，以改良其藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，并推進(jìn)其分子膠產(chǎn)品管線。目前，該公司的研發(fā)管線主要聚焦于腫瘤學(xué)，有5個(gè)研發(fā)項(xiàng)目正在進(jìn)行中。
18. Epic Bio Epic Bio由師從CRISPR先驅(qū)Jennifer Doudna教授的著名生物工程學(xué)家Stanley Qi博士創(chuàng)建，致力基于袖珍Cas蛋白，開發(fā)體內(nèi)調(diào)控基因表達(dá)的療法。Epic Bio公司的技術(shù)平臺(tái)稱為基因表達(dá)調(diào)節(jié)系統(tǒng)（Gene Expression Modulation System，GEMS）。它能夠精準(zhǔn)調(diào)節(jié)基因的表達(dá)水平。這一系統(tǒng)包含目前最大型之一的調(diào)節(jié)子文庫，以及先進(jìn)功能性基因組學(xué)和計(jì)算基因組學(xué)能力，可以迅速設(shè)計(jì)具有高度靶點(diǎn)基因特異性的指導(dǎo)RNA（gRNA）。
Epic Bio于去年7月完成5500萬美元的A輪融資，用于支持該公司的臨床前研發(fā)項(xiàng)目，針對(duì)雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）、α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（A1AD）等5種目前未得到有效解決的適應(yīng)癥。
19. Ansa Biotechnologies Ansa于去年4月獲得6800萬美元的A輪融資，旨在開發(fā)下一代DNA合成酶平臺(tái)。產(chǎn)業(yè)界現(xiàn)有的DNA合成標(biāo)準(zhǔn)方式是通過亞磷酰胺（phosphoramidite）法，這種方式除了使用許多有害的化學(xué)物質(zhì)外，亦有可能破壞分子或造成較高的合成錯(cuò)誤率。Ansa基于酶的創(chuàng)新DNA合成平臺(tái)具潛力進(jìn)行更為快速、長度更為長且更為準(zhǔn)確的DNA合成。
20. Totus Medicines Totus于2021年12月獲得4000萬美元的A輪融資，公司的目標(biāo)在于通過其獨(dú)特的藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)使得每種人類疾病皆有藥可醫(yī)。Totus平臺(tái)基于極具規(guī)模與完整性的共價(jià)化學(xué)文庫，加上其超高通量的細(xì)胞篩選分析技術(shù)與大規(guī)模人工智能/機(jī)器學(xué)習(xí)以進(jìn)行藥物設(shè)計(jì)。Totus目前在臨床前階段的主導(dǎo)藥物候選為PI3Kα抑制劑TOS-358，PI3Kα是存在于許多腫瘤組織中的癌基因。
21. Spatial Genomics
空間基因組學(xué)（spatial genomics）的整合是一項(xiàng)快速發(fā)展中的領(lǐng)域，可能有助于精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)、生物科技與分子生物學(xué)領(lǐng)域產(chǎn)生重大的突破。Spatial Genomics公司在去年2月獲得5600萬A輪融資，旨在通過將內(nèi)含子序貫熒光原位雜交技術(shù)（seqFISH）與分子條形碼結(jié)合，以標(biāo)識(shí)單細(xì)胞內(nèi)的分子及其位置，Spatial的強(qiáng)大平臺(tái)可能是空間基因組學(xué)整合分析領(lǐng)域往前的重要一步。
22. Seismic Therapeutic Seismic在去年2月。Seismic獨(dú)特的IMPACT技術(shù)平臺(tái)通過系統(tǒng)地整合機(jī)器學(xué)習(xí)、結(jié)構(gòu)生物學(xué)、蛋白質(zhì)工程和轉(zhuǎn)化免疫學(xué)，與傳統(tǒng)治療藥物發(fā)現(xiàn)相比，能以顯著提高的效率和規(guī)模，開發(fā)新型生物制品并優(yōu)化其特性。通過這種新方法，該公司正在加速開發(fā)針對(duì)適應(yīng)性免疫系統(tǒng)失調(diào)的生物制品產(chǎn)品管線，以治療自身免疫性疾病。A輪融資獲得的資金將進(jìn)一步推動(dòng)Seismic前兩個(gè)先導(dǎo)藥物項(xiàng)目，分別靶向Ig（免疫球蛋白）介導(dǎo)和細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫疾病。
23. 64x Bio
64x Bio公司的目標(biāo)是利用高通量篩選，發(fā)現(xiàn)能夠大量提高病毒載體生產(chǎn)力的細(xì)胞系。其獨(dú)有的基因條形碼系統(tǒng)能夠?qū)⒉《据d體生產(chǎn)力的信息與生產(chǎn)載體的細(xì)胞系聯(lián)系起來，從而允許同時(shí)平行篩選上百萬種候選細(xì)胞系。該公司于去年完成5500萬美元的A輪融資，根據(jù)公司新聞稿，這一技術(shù)可能革新基因療法的經(jīng)濟(jì)學(xué)，擴(kuò)展這一治療模式觸達(dá)的患者群。
24. Mariana Oncology Mariana（曾用名：Curie Therapeutics）在2021年12月獲得7500萬A輪融資，專注于開發(fā)下一代精準(zhǔn)遞送放射藥物以治療腫瘤。根據(jù)腫瘤細(xì)胞外域是否具清楚定義的結(jié)構(gòu)，Mariana可通過基于大環(huán)肽（Macrocyclic peptide）或非肽類專有平臺(tái)進(jìn)行藥物開發(fā)。通過將放射性核素（radionuclide）與Mariana專有配體的結(jié)合，Mariana所開發(fā)的放射藥物能夠精準(zhǔn)地靶向腫瘤并在腫瘤內(nèi)部均勻分布，且同時(shí)攜帶大量載荷，并能夠在循環(huán)系統(tǒng)中快速被清除，且具良好的安全性，因此具有成為“best-in-class”癌癥精準(zhǔn)療法的潛力。
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