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“基因治療主要模式分為兩種，一個(gè)是基因載體，一個(gè)是細(xì)胞治療，CAR-T是細(xì)胞與基因治療的一種，全球最昂貴的一款藥Hemgenix，每劑350萬(wàn)美元，同樣是由CSL Behring和uniQure開(kāi)發(fā)的一款基于腺相關(guān)病毒5（AAV5）的基因療法，用于治療血友病B患者”。

在第七屆高瓴HCare全球健康產(chǎn)業(yè)峰會(huì)暨妙佑醫(yī)療國(guó)際（Mayo Clinic）醫(yī)療峰會(huì)的細(xì)胞與基因治療前沿論壇上，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血液學(xué)研究所副所院長(zhǎng)張磊介紹了當(dāng)前國(guó)內(nèi)基因治療的現(xiàn)狀與未來(lái)。

(資料圖)

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院教授邱錄貴在會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)同樣指出，目前CAR-T產(chǎn)業(yè)在中國(guó)的研發(fā)進(jìn)度跟歐美國(guó)家是齊頭并進(jìn)的態(tài)勢(shì)。

新療法創(chuàng)造千億元市值

據(jù)張磊介紹，基因這個(gè)概念是在100多年前提出來(lái)的，當(dāng)時(shí)認(rèn)為基因就是人類的編碼，編碼出現(xiàn)問(wèn)題的話一般分為兩種，一個(gè)是遺傳性疾病，另一種就是腫瘤疾病，如何把錯(cuò)誤的編碼修正，就是基因治療在當(dāng)時(shí)的概念。20世紀(jì)80年代開(kāi)始，基因治療產(chǎn)品越來(lái)越多，市場(chǎng)也越來(lái)越大，目前已經(jīng)達(dá)到近千億市值的治療市場(chǎng)。

近年來(lái)基因療法的出現(xiàn)，更是為很多此前難以治愈的疾病帶來(lái)了新的機(jī)會(huì)。

血友病是一種因?yàn)槟蜃赢惓６鸬某鲅约膊?，突出表現(xiàn)就是身體各個(gè)部位易出血、難止血。因?yàn)槟δ苷系K，稍有不慎便出血不止，因此血友病患者被形象地稱為“玻璃人”。

血友病是一個(gè)終身性疾病，目前只能通過(guò)醫(yī)學(xué)干預(yù)以防止大出血維持生命，無(wú)法治愈，在國(guó)內(nèi)曾一度陷入“無(wú)藥可用”的盲區(qū)。Mayo Clinic血友病治療中心主任Rajiv K Pruthi博士介紹了血友病研究的前沿進(jìn)展。他提到，基因治療能減少患者因子的注射次數(shù)以及使用血液產(chǎn)品帶來(lái)的感染風(fēng)險(xiǎn)，是一種未來(lái)的研究目標(biāo)，血友病的治療正在向基因療法不斷邁進(jìn)。

2022年底，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)了一次性基因療法Hemgenix上市，用于治療18歲及以上血友病B患者，這也是FDA批準(zhǔn)的首款治療血友病B成人患者的基因療法。

多發(fā)性骨髓瘤也是常見(jiàn)的血液腫瘤的一種，目前在我國(guó)發(fā)病率大約在十萬(wàn)分之二，預(yù)計(jì)患病人群數(shù)超過(guò)10萬(wàn)人，隨著細(xì)胞與基因治療的出現(xiàn)，從之前的中位生存期兩到三年演變到現(xiàn)在中位生存期八到十年，治療進(jìn)展非常迅速。

對(duì)于國(guó)內(nèi)CAR-T細(xì)胞治療整體發(fā)展情況，邱錄貴表示，無(wú)論從整個(gè)CAR-T治療的布局，還是靶點(diǎn)的開(kāi)發(fā)，臨床研究數(shù)量和學(xué)術(shù)文章發(fā)表情況來(lái)看，中國(guó)在CAR-T領(lǐng)域的實(shí)力都不容小覷。邱錄貴提出，總體來(lái)看國(guó)內(nèi)在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域在細(xì)胞免疫治療方面跟國(guó)際研發(fā)進(jìn)展并駕齊驅(qū)，但在雙靶點(diǎn)抗體和ADC15的開(kāi)發(fā)落后美國(guó)三到五年左右的時(shí)間，國(guó)內(nèi)在多發(fā)性骨髓瘤治療領(lǐng)域的藥物可及性越來(lái)越高，跟歐美國(guó)家的差距正在縮小，為復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤提供了更好的臨床選擇和更多的臨床獲益。

提高可及性需攻克“天價(jià)”門(mén)檻

細(xì)胞與基因療法正在開(kāi)創(chuàng)一個(gè)疾病領(lǐng)域的新賽道，但同樣不容忽視的是，無(wú)論是國(guó)內(nèi)還是國(guó)外，相關(guān)產(chǎn)品的上市往往伴隨著“天價(jià)”的標(biāo)簽。

北京大學(xué)第三醫(yī)院血液科主任景紅梅表示，目前已上市CAR-T產(chǎn)品中位隨訪4年OS是44%，對(duì)于病人來(lái)說(shuō)是非常好的效果，但目前國(guó)內(nèi)已上市產(chǎn)品都在120萬(wàn)元左右，對(duì)很多病人的經(jīng)濟(jì)實(shí)力是個(gè)考驗(yàn)。

目前世界上最貴的藥品top 10中有一半屬于細(xì)胞和基因療法，這一方面是由于其開(kāi)發(fā)成本耗資巨大，另外其治療過(guò)程中各方面的成本也較為昂貴，如何提高細(xì)胞與基因療法的可及性，也是醫(yī)療圈科學(xué)家和產(chǎn)業(yè)從業(yè)者面臨的重要問(wèn)題。

“貴”不僅僅是國(guó)內(nèi)對(duì)于細(xì)胞療法的評(píng)價(jià)，Mayo Clinic腫瘤以及血液病專家Grzegorz S.Nowakowski，MD同樣表示，美國(guó)的醫(yī)生對(duì)于CAR-T類產(chǎn)品同樣覺(jué)得“壓力山大”，因?yàn)楸ｋU(xiǎn)公司也會(huì)施加壓力。不過(guò)現(xiàn)在美國(guó)很多藥企有一些患者支持的項(xiàng)目，會(huì)提供醫(yī)保報(bào)銷部分之外的患者援助資金。

一位醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)者對(duì)《》記者表示，對(duì)于CAR-T這類單價(jià)比較高的產(chǎn)品，國(guó)外有些藥企會(huì)采用按療效付費(fèi)的方式，例如承諾患者如果達(dá)不到治療效果則退還一定比例的治療費(fèi)用，還有些企業(yè)則會(huì)采取設(shè)立針對(duì)某一病種的基金來(lái)減輕患者負(fù)擔(dān)，國(guó)內(nèi)近兩年來(lái)很多地區(qū)的惠民保也把CAR-T列入了承保范圍內(nèi)。

此外，中國(guó)楊森、馴鹿等公司帶來(lái)的多款CAR-T產(chǎn)品正在上市路上，這有可能會(huì)對(duì)當(dāng)前市場(chǎng)價(jià)格產(chǎn)生一定影響。

價(jià)格之外，大眾往往更容易被CAR-T類產(chǎn)品的“一針見(jiàn)效”所折服，而忽視了其安全性和成功率的問(wèn)題。景紅梅強(qiáng)調(diào)，并不是所有的病人都能成功制備出CAR-T，一方面是因?yàn)橛行┎∪嗽诮邮芰撕芏嗑€的治療后，沒(méi)有足夠好的T細(xì)胞，另一方面有些病人在疾病的中末期病情惡化速度非?？?，細(xì)胞制備出來(lái)了，可是疾病進(jìn)展非?？?，也沒(méi)有特別好的機(jī)會(huì)，所以我們現(xiàn)在也在探索在哪個(gè)時(shí)間點(diǎn)介入CAR-T的治療能夠給病人帶來(lái)最大的收益，這是最重要的問(wèn)題。對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤的病人來(lái)講，景紅梅團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)大概有10%左右的病人不能成功地制備或者不能成功地回輸。

Grzegorz S.Nowakowski，MD同樣是FDA的兼職審評(píng)專家，在全球第一個(gè)CAR-T細(xì)胞療法上市時(shí)投了贊成票，他提到，對(duì)于CAR-T類產(chǎn)品的上市要求，F(xiàn)DA關(guān)注的是整體性，例如對(duì)患者的風(fēng)險(xiǎn)必須要和疾病的嚴(yán)重程度相匹配，現(xiàn)在臨床試驗(yàn)需要先保證安全性再保證療效，F(xiàn)DA不會(huì)只看一個(gè)指標(biāo)，關(guān)于藥品相關(guān)性的研究，藥品的科學(xué)信息，都會(huì)是FDA考慮得部分。